Bezproblemowe opracowywanie leków onkologicznych cd

W badaniu kohortowym z wielokrotną ekspansją taki komitet przeprowadziłby zaplanowane przerwy w celu przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności z istniejących kohort, doradził badaczom o dodawaniu lub zamykaniu kohort, zapewniał zewnętrzną przejrzystość i zapewniał integralność statystyczną badania. Uważamy, że chęć zapewnienia wcześniejszego dostępu do wysoce skutecznych leków powinna zachęcać do dalszego korzystania z bezproblemowych prób ekspansji kohortowej, szczególnie w przypadku leków o niespotykanym wcześniej poziomie skuteczności w badaniach klinicznych. Ten rodzaj podejścia do ochrony pacjentów zapewniany przez konwencjonalne, etapowe projekty prób można włączyć do tego podejścia poprzez bardziej staranny dobór leków do badania w ten sposób, większą uwagę na statystyczne uzasadnienie i plan analizy dla dodatkowych kohort, ustanowienie zewnętrznego komitety nadzoru, a także częstszą komunikację w czasie rzeczywistym między sponsorami, badaczami, IRB, regulatorami i pacjentami. Te obawy i potencjalne rozwiązania w celu ich rozwiązania będą tematem sesji poświęconej nauce regulacyjnej i polityce na dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Stowarzyszenia Badań nad Rakiem (16-20 kwietnia 2016 r.) I zostaną bardziej szczegółowo omówione w wytycznych dla przemysłu obecnie opracowywane przez Biuro Hadeologii i Produktów Onkologicznych FDA.5
Nawet gdy staramy się zapewnić wcześniejszy dostęp do wysoce skutecznych środków przeciwnowotworowych, nie możemy porzucić naszego zaangażowania w dobrze zaprojektowane, dobrze przeprowadzone badania kliniczne. Takie badania są jedynym sposobem uzyskania wysokiej jakości danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa, które umożliwią klinicystom doradzanie pacjentom w zakresie zagrożeń i korzyści związanych z lekiem, pozwolą pacjentom na dokonywanie świadomych wyborów dotyczących ich leczenia, a ostatecznie ułatwią powszechny globalny dostęp do wysoce skutecznych nowych leków. środki przeciwnowotworowe poprzez zatwierdzenie i refundację regulacyjną.
Pytania dotyczące projektowania dużych prób klinicznych pierwszego człowieka.
. Czy istnieje przekonujące uzasadnienie włączenia wielu kohorty ekspansji.
. Czy zakres wielkości próby jest zgodny z podanymi celami i punktami końcowymi.
. Czy istnieje odpowiedni plan analizy statystycznej dla wszystkich wskazanych punktów końcowych.
. Czy kryteria kwalifikowalności są odpowiednio dostosowane do kohorty ekspansji.
. Czy istnieje określony koniec próby, zarówno pod względem skuteczności, jak i marności.
. Czy istnieje system umożliwiający szybką komunikację ze wszystkimi badaczami.
. Czy świadoma zgoda odzwierciedla aktualną wiedzę na temat bezpieczeństwa i skuteczności badanego leku i innych środków w tej samej klasie.
. Jeżeli badanie może zostać wykorzystane do zatwierdzenia przez organy regulacyjne, czy istnieje niezależny komitet nadzoru.
. Jeśli badanie może zostać wykorzystane do zatwierdzenia przez organy regulacyjne, czy nastąpiła komunikacja z agencjami regulacyjnymi.

Finansowanie i ujawnianie informacji
Formularze ujawnień dostarczone przez autorów są dostępne wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie.
Ten artykuł został opublikowany 13 kwietnia 2016 r. O godzinie.
Author Affiliations
Z Biura Hematologii i Produktów Onkologicznych, Centrum Oceny Leków i Badań, Administracji Żywności i Leków, Srebrnej Wiosny (TMP, MRT, RP) i Programu Breast Cancer, Johns Hopkins Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center, Baltimore (TMP) – zarówno w Maryland.

Materiał uzupełniający
Referencje (5)
1
[podobne: ud rehabilitacja, wniosek o leczenie odwykowe uzasadnienie, przegladarka skierowan na leczenie uzdrowiskowe ]